Viagra'nın Etken Maddesi Sildenafil, Leigh Hastalığı İçin Umut Işığı Oldu
Alman Araştırmacılar Nadir Görülen Ölümcül Çocuk Hastalığında İyileşme Sağladı
Alman bilim insanları, ereksiyon bozukluğu tedavisinde kullanılan Viagra'nın etken maddesi olan sildenafilin, nadir görülen ve ölümcül bir çocuk genetik hastalığı olan Leigh hastalığına karşı umut verici sonuçlar ortaya koyduğunu açıkladı. Yapılan pilot çalışmada, sildenafil kullanan 6 hastada sadece birkaç ay içinde kas gücü artışı, nörolojik ve metabolik semptomlarda iyileşme gözlemlendi.
Leigh Hastalığı: Ciddi Bir Genetik Bozukluk
Leigh hastalığı, motor becerilerin kaybına, kusmaya, nöbetlere, kas güçsüzlüğüne, sinir hasarına, solunum, kalp ve böbrek fonksiyonlarında bozulmaya yol açabilen dejeneratif bir hastalıktır. ABD Ulusal Sağlık Enstitüleri'ne göre, halihazırda bu hastalık için onaylanmış bir tedavi bulunmuyor ve Leigh hastalığıyla doğan çocukların yarısı üç yaşına gelmeden hayatını kaybediyor. Hastalık, dünya çapında her 36 bin çocuktan birini etkiliyor.
Pilot Çalışmanın Detayları ve Sonuçları
Berlin'deki Charité Universitätsmedizin'den Dr. Markus Schuelke liderliğindeki araştırmacılar, 9 ila 38 yaşlarındaki hastaların 7 yıla kadar her gün sildenafil kullandığı bir pilot çalışma yürüttü. Katılımcılar, en az 0,66 miligram ve en çok 3 miligram olmak üzere düşük veya orta dozda ilaç aldı. Bu dozlar, 25 miligramla 100 miligram arasında değişen dozlarda satılan Viagra'nın çok küçük bir kısmına denk geliyor.
Dr. Schuelke, 'Örneğin sildenafil tedavisi gören bir çocukta yürüme mesafesi 500 metreden 5 bin metreye çıkarak 10 kat arttı' ifadelerini kullandı. Tedavi, başka bir çocuğun neredeyse her ay yaşadığı metabolik krizleri tamamen ortadan kaldırırken, bir başka hasta da artık epileptik nöbetler geçirmiyordu.
Hayvan Deneylerinde de Olumlu Sonuçlar
Araştırmacılar, sildenafili laboratuvarda yetiştirilen doku ve hayvanlar üzerinde test edince de benzer faydalar saptadı. İlaç, Leigh hastalığından muzdarip kemirgen ve domuzların daha uzun yaşamasını sağladı. Ölümcül Leigh hastalığına yakalanan 7 domuzdan ikisi sildenafil aldıktan sonra iki aydan uzun süre hayatta kaldı. Birinin de durumu 6 ay boyunca stabil kaldı.
Teşhis ve Hastalığın Seyri
Leigh hastalığı, MR taramaları ve kan testleriyle teşhis ediliyor. Belirtiler genellikle bebeklik ve erken çocukluk döneminde ortaya çıkıyor. Çocuk Nöroloji Vakfı, 'Bazı kişilerde hastalık, daha hafif semptomlarla nispeten stabil bir seyir izliyor. Diğerlerindeyse hızlı bir nörolojik gerileme görülüyor ve yaşam süresi kısalıyor' açıklamasını yapıyor. ABD'de bu hastalıktan etkilenen çocukların sayısı bilinmiyor.
Gelecek Adımlar ve Umut Vaat Eden Gelişme
Dr. Schuelke, 'Bu ilk gözlemleri daha kapsamlı bir çalışmada doğrulamamız gerekse de bu ciddi kalıtsal hastalığın tedavisinde umut vaat eden bir ilaç adayı bulmaktan çok memnunuz' dedi. Araştırmacılar, Avrupa çapında bir klinik deneyle ilacı test etmeyi planlıyor. Yeni bir ilaç, hastaların daha uzun ve daha kaliteli bir yaşam sürmesine katkı sağlayabilir.
